Автор: 16:20 Новости Здоровье Он облегчит жизнь людям с синдромом бабочки.
Дарья Громова
Американские учёные успешно завершили клинические испытания генной терапии для лечения открытых ран. Её протестировали на 28 людях с дистрофическим буллёзным эпидермолизом (ДБЭ) — наследственным заболеванием, при котором кожа человека настолько ранимая, что может лопаться и облезать даже от незначительных травм. Его также называют синдромом бабочки. Одобренных методов лечения нет, больные могут лишь делать перевязки и принимать обезболивающие препараты.
ДБЭ вызывается мутацией гена COL7A1, который кодирует коллаген, отвечающий за соединение слоёв кожи. В результате слои плохо соединены, и трение легко их расцепляет — из-за чего появляются раны. Учёные разработали гель, в котором рабочие копии гена COL7A1 встроены в вектор вируса простого герпеса 1 типа. Он модифицирован таким образом, чтобы не мог распространяться на другие участки тела и обходил иммунитет, доставляя COL7A1 прямо в повреждённую ткань.
Во время двойного слепого эксперимента кожу участников еженедельно обрабатывали гелем. Спустя 3 месяца у тех, кто получал настоящий гель, а не пустышку, закрылись 71% ран (у получавших плацебо — 20%). 22-летний Винченцо Масколи, участник эксперимента, рассказал, что через 4 месяца использования геля у него начала закрываться большая рана на спине, которая была у него всю жизнь. Ещё через 2 месяца она закрылась полностью, а боль значительно уменьшилась.
Единственный недостаток такой генной терапии — эффект не постоянный. У многих пациентов, у которых закрылись старые раны, спустя несколько месяцев они открылись снова: через полгода закрытыми остались 67% залеченных ран. Однако при повторном использовании геля не было замечено никаких побочных эффектов, так что курс можно будет повторять при необходимости.
Американская фармакологическая компания Krystal Biotech уже ведёт переговоры с регуляторами, чтобы получить разрешение для выпуска такого геля на рынок. Решение должны принять в начале 2023 года.
В существующем виде гель может помочь только с существующими ранами: он не может убирать рубцы со старых закрытых ран или проникать под кожу, защищая от ран в будущем. Хотя ДБЭ является редким заболеванием, это лишь начало применения новой технологии. В будущем исследователи планируют разработать варианты, подходящие для лечения других заболеваний кожи.
Источник статьи: World-first topical gene therapy gel heals decades-old woundsОбложка: Klara Kulikova / Unsplash
